ESSAIS CLINIQUES, ATU, ONDAM : DE NOUVELLES MESURES FAVORABLES A L'INNOVATION PHARMACEUTIQUE

ESSAIS CLINIQUES, ATU, ONDAM : DE NOUVELLES MESURES FAVORABLES A L'INNOVATION PHARMACEUTIQUE

La réunion début juillet du Conseil stratégique des industries de santé (CSIS) a été l’occasion pour l’exécutif de présenter sa nouvelle politique du médicament. Objectif : améliorer l’attractivité de la France auprès des chercheurs, startuppers et industriels de la pharmacie et des dispositifs médicaux.

Attirer les investissements et accélérer la mise sur le marché des traitements innovants : tels sont les deux grands objectifs des mesures annoncées devant le CSIS. Cette instance de concertation entre industriels et pouvoirs publics, créée en 2004 et placée sous l’égide du Premier ministre, s’est réunie pour la 8e fois, sous la houlette de deux hauts fonctionnaires, Noël Renaudin, ancien président du CEPS, et Vincent Lidsky, inspecteur général des Finances. Son thème : « faire de la France un territoire d’excellence pour attirer et développer les solutions santé de demain ». Les industriels attendaient des mesures fortes et ambitieuses, qui permettraient de renverser les tendances observées depuis plusieurs années. Car malgré ses atouts indéniables (savoir-faire technologique, taille de son marché intérieur, situation géographique), la France montre des signes de faiblesse inquiétants : sa production pharmaceutique a rétrogradé à la 4e place en Europe, derrière la Suisse, l’Allemagne et l’Italie, très peu de nouveaux médicaments sont aujourd’hui produits dans l’Hexagone (6 sur 91 autorisés en 2017 au niveau européen), les délais d’accès au marché sont particulièrement long (530 jours en moyenne hors ATU) et les dépenses R&D demeurent stables alors que le secteur de la santé connaît une grande période d’innovation (arrivée des thérapies cellulaires et des immunothérapies, dispositifs médicaux connectés, nouvelles solutions technologiques « beyond-the-pill »…).

De nouvelles conditions d’accès au marché pour les médicaments innovants
Parmi les mesures annoncées, citons l’accélération des procédures d’autorisation des essais cliniques, dont les délais sont actuellement de 85 jours, avec des écarts importants selon les dossiers. Ceux-ci devront être réduits à 60 jours pour 100 % des dossiers. Les procédures elles-mêmes seront revues par l’ANSM et étendues aux essais de thérapie génique et cellulaire, d’assistance médicale à la procréation, aux dispositifs médicaux (DM) et aux dispositifs de diagnostic in vitro. Concernant les médicaments et les DM remboursables par l’Assurance-maladie, les délais des procédures administratives d’accès au marché (évaluation et obtention des tarifs de remboursement) seront eux aussi réduits. Actuellement, les délais moyens sont de 275 jours pour les nouveaux médicaments et de 500 jours pour les DM… L’objectif à horizon 2022 est de respecter le délai de 180 jours prévu par la réglementation européenne. Pour y parvenir, les équipes du CEPS seront renforcées (+ 6 ETP). Des avancées importantes sont par ailleurs annoncées dans le domaine de l’évaluation médico-économique, avec la possibilité d’étendre ces évaluations à l’ensemble des médicaments (quel que soit le seuil de leur chiffre d’affaires envisagé) et la simplification du forfait innovation pour les dispositifs médicaux.
Autre mesure phare devant permettre d’accélérer la mise à disposition des thérapies innovantes : le dispositif d’ATU sera élargi aux extensions d’indications (il est actuellement réservé aux premières indications) afin notamment de tenir compte de l’arrivée des immunothérapies anticancéreuses dont l’accès au marché s’opère par phase et indications successives. Il s’agit en somme d’étendre le dispositif d’accès ou de mise à disposition précoce des médicaments présumés innovants, à l’instar de ce qu’ont mis en place les autorités britanniques dès 2014 avec le « Early Access to Medicines Scheme » (EAMS).

Attirer les investissements dans les thérapies innovantes et les solutions thérapeutiques de demain
Une quinzaine de mesures ont été annoncées en faveur de la recherche médicale et des filières d’avenir. Parmi elles, figure la création d’un Health Data Hub destiné à mieux chaîner les différentes bases de données de santé et faciliter leur usage : conditions de leur interopérabilité, appariement des données existantes, enrichissement du Système National des Données de Santé (SNDS), simplification des autorisations de traitement de ces données…
Autre levier pour favoriser l’innovation : le développement d’une filière à part entière destinée aux médicaments de thérapie innovante (MTI), à savoir les médicaments « complexes » pouvant inclure des organismes génétiquement modifiés et des dérivés de cellules, telles que les cellules CART-T[1] développées dans le traitement personnalisé du cancer ou les cellules souches utilisées dans les nouvelles thérapies cardiaques. Pour que la France devienne un des pays leaders dans la production et l’industrialisation de ces MTI, le Premier ministre a annoncé, là aussi, une simplification administrative des procédures et la réduction des délais d’accès au marché : l’ANSM centralisera les régimes d’autorisation pour l’importation des matières biologiques (cellules humaines primaires par exemple), ainsi que pour la fabrication de matières premières à usage pharmaceutique. Inspiré du système américain mis en place par la FDA, il sera aussi créé un dispositif « fast track » MTI qui permettra d’autoriser les essais cliniques de ces médicaments dans un délai maximum de 30 à 45 jours.
Concernant le volet financement, Bpifrance et des investisseurs privés (dont le groupe Sanofi) s’engagent à lancer le fonds de capital-risque Innobio II, qui devrait représenter entre 150 et 250 millions d’euros. Ce fonds aura pour vocation de financer des entreprises proches ou en début de développement clinique fournissant des produits et services considérés comme innovants : MTI et autres produits biopharmaceutiques, nanotechnologies, dispositifs médicaux, produits de diagnostic, solutions de e-santé ayant un lien direct et fort avec les médicaments et leur prescription…
Enfin, des actions spécifiques seront menées conjointement par Business France et l’association French Healthcare pour promouvoir l’attractivité de la France auprès des investisseurs étrangers et mieux faire connaître notre pays dans le domaine de la santé.

Régulation économique du marché : donner aux industriels une visibilité à trois ans
« Libérer les investissements privés » tout en maintenant une régulation économique forte du secteur… Le CSIS tente de dessiner une voie entre ces deux objectifs a priori antinomiques. Une voie qui passe là encore par les deux notions clés de ce nouveau plan : simplification et prévisibilité. Côté simplification, l’exécutif a annoncé que dès 2019, les sous-enveloppes budgétaires destinées aux dépenses de médicaments « ville » et « hôpital » seront réunies dans l’Ondam au sein d’un même budget prévisionnel. Côté prévisibilité, le taux de croissance minimum de ce budget est désormais fixé à l’avance, pour une durée de 3 ans. Concrètement, le chiffre d’affaires réalisé par les industriels au titre des médicaments remboursables par l’Assurance-maladie pourra progresser au global d’au moins 0,5 % par an au cours de la période 2019-2021 (+1 % pour les médicaments effectivement remboursés et + 3 % pour les médicaments innovants).
En parallèle, la doctrine du CEPS va évoluer rapidement en ce qui concerne notamment la fixation des prix des médicaments ayant obtenu une ASMR IV (c’est-à-dire mineure). L’exécutif est prêt à re-considérer leur intérêt sur le plan thérapeutique et accepte que « le produit le moins cher ne constitue plus nécessairement la seule référence de négociation » en termes de prix. Autre mesure un peu passée inaperçue mais très importante pour les laboratoires pharmaceutiques et l’Assurance-maladie : la mise en place annoncée d’un « horizon scanning », une structure inspirée de celle qui existe en Angleterre et qui devra permettre d’identifier et d’analyser les impacts des nouvelles thérapies (MTI), à la fois sur les plans budgétaire et organisationnel.[2]
Enfin, c’est tout le système d’évaluation des médicaments qui devrait être revu à terme. Envisagée depuis de nombreuses années, cette réforme devrait finalement aboutir grâce à la création en 2019 d’un groupe de travail réunissant toutes les parties prenantes. Prenant appui sur les travaux de Dominique Polton réalisés en 2015[3], le nouveau système d’évaluation devrait abandonner les critères de SMR et d’ASMR au profit d’un critère unique, le VTR (ou valeur thérapeutique relative). Un critère global qui aura d’emblée une dimension comparative dans la mesure où le VTR devra positionner tout nouveau médicament par rapport à ceux déjà commercialisés sur le marché.

L’ensemble de ces mesures ont été très favorablement accueillies par le Leem, le syndicat professionnel de l’industrie pharmaceutique. Celui-ci a salué « un CSIS de rupture […] abordant toutes les problématiques du secteur sans aucun tabou » et reconnu la qualité des dialogues avec l’administration. Une reconnaissance rare qui confirme que ce 8e CSIS marque bien un tournant important dans la politique française du médicament et de l’innovation pharmaceutique.

[1] CAER-T pour Chimeric Antigen Receptor T-cell ou cellules T porteuses d'un récepteur chimérique. Deux nouveaux traitements appartenant à cette famille de médicaments viennent juste d'être lancés en France, sous ATU : Kymriah de Novartis® et Yescarta® de Gilead Sciences, indiqués dans les cancers hématologiques.
[2] En Angleterre, le Horizon Scanning Research & Intelligence Centre informe le NHS et le NICE des médicaments (« emerging drugs ») qui vont avoir un impact pour les patients et/ou pour le NHS, environ 20 mois avant leur arrivée sur le marché. Cette structure permet aux autorités de santé de disposer d’un « radar » pour identifier en avance les médicaments qui vont impacter le traitement d’une maladie, l’organisation des soins et les dépenses pharmaceutiques remboursées.
[3] Rapport sur la réforme des modalités d’évaluation des médicaments, remis en novembre 2015 à l’ancienne ministre de la Santé, Marisol Touraine. 


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