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Le marché des médicaments orphelins est soutenu à l’échelle européenne par une réglementation spécifique favorisant l’accès au marché de ces produits
La réflexion sur la réglementation autour des maladies rares et son extension jusqu’à l’accès aux traitements se fait au niveau de l’Union Européenne. Près de 830 candidats médicaments ont ainsi été désignés comme orphelins par l’Agence Européenne du Médicament depuis la mise en œuvre de la réglementation en faveur de ces produits en 2000, pour une soixantaine ayant obtenu une AMM à fin 2010.
Au sein de cet ensemble, la France a mis en œuvre un plan national dédié aux maladies rares qui a permis de structurer l’organisation de l’offre de soins avec la création de centres de référence et de compétences répartis sur l’ensemble du territoire. Ce modèle d’organisation a été étendu aux cancers rares, dans le cadre d’un plan spécifique qui court jusqu’en 2013.
L’accès aux traitements en France est également favorisé par l’existence du système d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) des médicaments, qui a notamment concerné les deux tiers des médicaments orphelins aujourd’hui commercialisés.
Le marché des médicaments orphelins en forte croissance en France
Le CEPS a estimé en 2009 ce marché à 930 MEUR, en progression de 14,1 % et qui devrait avoir dépassé le milliard d’euros en 2010 pour atteindre 4 % du marché pharmaceutique. Plus de la moitié des ventes sont réalisées par des médicaments traitant des cancers. Du fait des nombreuses indications et classes thérapeutiques concernées, le marché reste très fragmenté avec plus d’une dizaine de produits réalisant un chiffre d’affaires de près de 50 MEUR, tandis que la majeure partie des médicaments orphelins se situe sous la barre des 5 MEUR.
Face à la croissance rapide de ce marché et aux prix élevés pratiqués, le CEPS a depuis 2008 instauré des clauses volumes pour les laboratoires pharmaceutiques qui permettent de plafonner de fait le coût de traitement d’un médicament orphelin à 50 000 euros. Parallèlement, la Commission de la Transparence a récemment joué un rôle plus actif en prenant position sur la notion de bénéfice médical pour de nouveaux orphelins, remettant ainsi en cause leur prise en charge par la collectivité.
Quelle place pour les médicaments orphelins dans la stratégie de l’industrie pharmaceutique ?
Parmi les big pharma, quelques précurseurs, à l’instar de Novartis, GSK ou Pfizer, ont acquis depuis plusieurs années un savoir-faire dans le domaine des traitements contre les maladies rares. Néanmoins, les perspectives de croissance de ce segment ont aiguisé l’appétit des autres ténors de l’industrie pharmaceutique, à la recherche de relais de croissance. Le marché des médicaments orphelins devrait ainsi atteindre à l’échelle mondiale plus de 20 milliards d’euros d’ici à 2015, en progression de 8 à 10 % par an, pour moins de 2 % pour la pharmacie traditionnelle. Et ce d’autant que ces produits sont pour l’instant à l’abri de la concurrence des biosimilaires.
L’acquisition de Genzyme par Sanofi-Aventis pour plus de 20 milliards de dollars en est une parfaite illustration et pourrait augurer l’ouverture d’une chasse aux laboratoires de médicaments orphelins, au premier rang desquels Actelion, Biogen ou Gilead.
L’auteur
Georges Lafon bénéficie d’une expérience professionnelle de 25 ans dans l’industrie pharmaceutique, où il a successivement occupé des postes de chef de produit, chef de groupe marketing, responsables des licences et des médicaments en développement, etc. De 1994 à 2005, il a été responsable de la médico-économie au sein de la filiale française d’un groupe pharmaceutique anglo-saxon.
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Avril 2011
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1. Les médicaments orphelins en Europe
a. La définition d’une maladie rare et d’un médicament orphelin en Europe
b. La désignation en tant que médicament orphelin : processus et bénéfices
c. Le rôle des associations de patients : focus sur Eurordis
2. L’accès au marché des médicaments orphelins au niveau européen
a. L’obtention de l’AMM
b. Le décalage entre l’attribution du statut de médicament orphelin et de l’AMM
c. Les médicaments orphelins sur le marché en 2010
d. Les laboratoires commercialisant des médicaments orphelins
e. La notion de médicaments « ultra-orphelins »
3. L’accès au marché des médicaments orphelins en France
a. Les avis de la Commission de la Transparence
b. Un système d’accès dérogatoire au marché en France : les ATU
c. Comparaison des évaluations en Europe par les agences d’admission à la prise en charge
4. Les prix des médicaments orphelins en France
a. Les négociations de prix ou de tarif : l’instauration de clauses volumes et le plafonnement du coût de traitement annuel
b. Le plafonnement des dépenses hospitalières
5. Le marché des médicaments orphelins en France
a. Un marché en forte croissance
b. La répartition des ventes par circuits de distribution et par produits
c. Les laboratoires spécialisés dans les médicaments orphelins présents en France
d. Un établissement public aux côtés des structures privées : le rôle de l’EP-HP sur le marché des traitements contre les maladies rares
6. L’organisation du diagnostic, du traitement et de la prise en charge
a. La mise en œuvre des centres de référence et de compétences
b. L’encadrement des médicaments orphelins par la circulaire de janvier 2010
c. Le second plan national Maladies Rares
7. Les perspectives du marché des médicaments orphelins
a. Quelle évolution pour la réglementation encadrant les médicaments orphelins ?
b. La place des médicaments orphelins dans la stratégie de l’industrie pharmaceutique
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